“对疾病的生物学基础的了解越来越深，对特定基因在疾病中所发挥的作用的了解也越来越深，”麻省理工学院(MIT)医学工程与科学研究所的副教授Daniel Anderson说，“问题是，我们怎么样去利用它。”
Anderson 的实验室以及MIT的许多其他研究人员目前正在研究一种新的技术，用于递送RNA和DNA从而治疗各种疾病。癌症是首要目标，不过递送遗传物质对于许多由缺陷基因导致的其他疾病也是有帮助的，包括亨廷顿氏症、血友病等。“我们认为，有很多的基因只要我们能够打开或者关闭它们，这是能够带来治疗效果的。”
一个非常有前景的途径就是RNA干扰(RNAi)，RNAi让细胞可以对基因表达进行精细的调控。在信使RNA将DNA的蛋白质合成信号送出之前，被称为 siRNA的RNA短链就会对信使RNA进行拦截。科学家希望，通过合成他们所设计的siRNA并将之与特定基因靶定，他们将可以关闭那些致病的基因。
然而，由于在将siRNA安全地递送至目标组织并绕开其他组织方面存在的挑战，RNAi的潜力目前还未变成现实。利用病毒作为载体是一个可能的解决方案，但是存在一些安全风险，因此科学家们现在正在研究合成运载工具进行遗传物质递送。
Anderson的实验室正在开发一类叫做lipidoid的材料，这类材料由脂肪分子构成，能够封包并递送siRNA链。研究已经证实[1]，这些材料能够有效地运送RNA并使动物的肿瘤缩小。MIT的研究人员目前正在对其进行研发，以便用于人体实验。这些颗粒能够一次性运送许多RNA序列，从而让研究者可以靶定多个基因。“许多的疾病，尤其是癌症，都很复杂，可能需要关闭多个疾病，或者是在关闭一些基因的同时打开另一些基因。”Anderson说。
Anderson还利用一种叫做“核酸折纸(nucleic-acid origami)”的技术将DNA或RNA折叠为合适的结构，从而可以靶定癌症细胞。核酸折纸技术是在最近几年才发展起来的，这种技术可以实现对某种结构中每个原子定位的精确控制——这在其他类型的纳米粒子中是很难实现的。
在2012年的一项小鼠实验中[2]，Anderson的研究证实，被叶酸标记的折叠DNA纳米颗粒可以在卵巢癌细胞表面积累，因为卵巢癌细胞表面相比健康的细胞其表面会产生更多的叶酸受体。
多管齐下的治疗方法
MIT科赫研究所(David H. Koch Institute)的Paula Hammond教授也在研发新的材料用于RNA以及其他传统药物的递送。利用她的逐层组装技术，她所构建的纳米粒子包含数层各种RNA，或者是RNA与化疗药物的组合。
这种多管齐下的攻击方式让研究人员可以设计出切断肿瘤细胞任何可能的逃跑路线的治疗方法。“我们对利用RNAi技术摧毁癌细胞对抗化疗的能力的组合疗法非常感兴趣。”Hammond说。
Hammond目前在这个领域中的研究集中在肿瘤方面，但是这种技术也可以用于治疗由感染导致的炎症。她说，“RNAi技术非常模式化，一旦你了解了你需要影响的基因，你就可以瞄准它们了。”
Hammond的实验室同时还研究用于医疗设备的涂层，这类涂层能够释放出有用的药物、激素或者生长因子。在一个髋关节植入物涂层项目中[3]，所用的涂层可以释放出骨生长因子。在一些动物实验中，Hammond证实这些涂层促进骨头的自然生长，加强髋关节植入物与机体自身骨头之间的结合。如果这一成果可以转化应用至人类临床，那么它将延长髋关节植入物的使用年限，减少为了更换植入物而不得不进行的外科手术的次数。
Hammond此外还研究可以促进伤口愈合的材料，这些材料可以通过预定的方式释放出生长因子，她还研发一类超薄的透明涂层，用于在白内障手术后释放抗炎药物。
药物递送与诊断
戴维•科赫研究所的Michael Cima教授和Robert Langer教授也是研究用于植入身体进行药物释放或疾病诊断的纳米级及微型设备的。
几年前，Cima和Langer开始研究可植入芯片，通过体外无线控制的方式进行体内的药物分散。在去年的临床试验中[4]，对这种芯片进行商用开发的公司在试验中证实，这种设备可以对骨质疏松药物—通常是通过注射给药—进行可靠而精确剂量的递送。
对这种芯片进行开发的公司是MicroCHIPS Inc.，该公司目前正在对设备进行微缩开发，同时增加芯片上的药物储孔(去年用于临床试验的样品含有20个药物储孔)，这可以将设备的使用年限延长至 30年。Cima表示，通过这种设计，可以让芯片充当人工腺体，依需要而释放激素。
这种设备可以用于多种内分泌疾病。“生长、发育以及生育方面的疾病都是重要的、需求尚未得到满足，或者很难实施治疗的领域。”Cima说。
Cima还致力于研发诊断设备[5]，帮助监测肿瘤对治疗的反应，或者检测心脏病风险。他的策略是首先开发用于体外使用的测试—也就是从人体取样后在实验室中进行检测，然后再将感应设备植入人体。这些诊断设备可以在进行某项医学程序时顺带植入至人体。
例如，当某人被怀疑患有癌症时，他需要进行活组织检查。Cima现在正在开发的设备就可以在进行活组织检查的时候植入到肿瘤部位，利用该设备可以对氧或酸的水平进行检测—这是确定疾病疗法以及反映疗效的两项重要信息。
Cima还开发了另一种利用磁性纳米粒子的传感器[6]。这种传感器封装在一个8mm的盘子中，植入到皮肤下可以检测心脏病发作时释放的三种蛋白质。因为胸痛而入院的患者都会进行这几种蛋白质的检查，但是由于这些蛋白质是在不同时间分泌的，检查结果含有不确定性。这种传感器可以通过磁共振成像查看结果，植入到高心脏病风险的患者体内后，可以帮助医生更容易进行病情诊断。
Cima说，他所有的项目都是基于改善患者医疗条件的愿望而开展的。“我们做这些事情是因为我们可以开发一些很酷的技术，不过更重要的是，我们这样做是因为临床上的需求。”
