《意见》旨在深化医药卫生体制改革，完善药品生产流通使用政策，提高药品质量疗效，更好地满足人民群众看病就医需求，推进健康中国建设。
《意见》指出，要加大医药产业结构调整力度。加强技术创新，实施重大新药创制科技重大专项等国家科技计划（专项、基金等），支持符合条件的企业和科研院所研发新药及关键技术，提升药物创新能力和质量疗效；推动落后企业退出，着力化解药品生产企业数量多、规模小、水平低等问题；支持药品生产企业兼并重组，简化集团内跨地区转移产品上市许可的审批手续，培育一批具有国际竞争力的大型企业集团，提高医药产业集中度。
《意见》明确，要严格药品上市审评审批。新药审评突出临床价值，仿制药审评严格按照与原研药质量和疗效一致的原则进行；优化药品审评审批程序，对临床急需的新药和短缺药品加快审评审批；加快推进已上市仿制药质量和疗效一致性评价，对通过一致性评价的药品在采购、使用、医保支付等方面给予政策支持；有序推进上市许可持有人制度试点，鼓励新药研发。
《意见》提出，要借鉴国际先进经验，探索按罕见病、儿童、老年人、急（抢）救用药及中医药（经典方）等分类审评审批，保障儿童、老年人等人群和重大疾病防治用药需求。对防治重大疾病所需专利药品，必要时可依法实施强制许可。
